The EMA Patient Registry Initiative and the Cross-Committee Task Force on Registries have explored ways to improve the use of patient registries in the context of benefit-risk evaluation of medicinal products.

The guideline was developed based on the comments received on the discussion paper on ‘Methodological and operational considerations on the use of patient disease registries for regulatory purposes’, that went through a public consultation between November 2018 and June 2019, and a consultation of EMA Committees and Working parties. It focuses on studies using disease registries as a data source, and primarily targets marketing authorisation applicants and holders. It is also relevant to patients and to persons involved in the funding, creation and management of registries, those participating in the collection and analysis of registry data, and those planning to use the registry information and infrastructure to perform registry-based studies with a possible regulatory purpose. An annex provides considerations on good practice for registries to increase their usefulness for regulatory purpose.

The draft is under public consultation and CeSER Ruhr participates in the discussion at an EMA Workshop on the 19th of October 2020.

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Das Paradox des Lebens 

Wie entwickelt man Stärke im Leben? Um das zu erreichen, muss man manchmal Altes loslassen, um Neues zu schaffen. In gewisser Weise arbeiten unsere Knochen nach einem ähnlichen Prinzip. Knochen der nicht mehr gebraucht wird, wird entfernt und durch neues Knochenmaterial ersetzt. Diese Prozesse des Auf- und Abbaus befinden sich in einem gesunden Skelett im Gleichgewicht.

Bei der sogenannten Marmorknochenkrankheit sehen die Dinge jedoch anders aus. Hierbei liegt eine genetisch bedingte Störung der knochenabbauenden Zellen vor, die dazu führt, dass Knochen nicht ausreichend entfernt werden kann. Trotzdem wird aber kontinuierlich neues Knochenmaterial aufgebaut, wodurch die Knochen sehr hart, schwer und dicht werden – wie Marmor. Dabei wird die Knochenstruktur allerdings gestört, es fehlt den Marmorknochen an Flexibilität und Stabilität, so dass sie trotz ihrer Härte und Dichte leichter brechen. Und so ist es wie so oft, nicht alles was auf den ersten Blick stark aussieht, ist tatsächlich auch stark. 

Weitere Informationen: 

Kindernetzwerk: Osteoporose – Adressen & Infos, Eltern-Kontakte, Selbsthilfeorganisationen

Orpha.net Eintrag: Osteoporose

Was hat den Trigger getriggert? 

So ziemlich jeder von uns ist irgendwann durch eine kritische Phase im Leben gegangen in der sich unser Verstand und Körper drastisch verändert haben – die Pubertät. Meist ab einem Alter von 8-9 Jahren wurde ein Bereich im sogenannten Hypothalamus in unserem Gehirn plötzlich aktiviert und begann hormonelle Pulse an die Hirnanhangsdrüse zu senden. Zunächst waren die Pulse eher schwach und selten, dann wurden diese stärker und traten regelmäßiger auf, bis eine Hormonkaskade im Körper aktiviert wurde.

Und erst dann begannen wir langsam Veränderungen an uns zu bemerken. Wir wären nicht die Erwachsenen die wir heute sind, wenn dieser Trigger in unserem Gehirn nicht irgendwann begonnen hätte zu arbeiten. Aber was hat eigentlich den Trigger getriggert plötzlich aktiv zu werden? Und warum setzt die Hormonkaskade bei den einen früher als bei den anderen ein? Bis heute ist dieses Mysterium durch die Wissenschaft noch nicht vollständig geklärt. 

Weitere Informationen: 

Broschüre Störungen der Pubertätsentwickling des Netzwerk Hypophysen- und Nebennierenerkrankungen e. V.

Orpha.net Eintrag: Pubertas praecox